Mengapa sel punca dapat dimanfaatkan untuk terapi penyakit degeneratif

Sebagai orang tua, Anda ingin melindungi keluarga Anda. Pada saat kelahiran bayi Anda, Anda memiliki kesempatan unik untuk menjaga kesehatan orang-orang yang Anda cintai dengan menyimpan sel punca darah tali pusat bayi Anda yang berharga.

Sel punca dalam darah tali pusat bayi Anda memiliki potensi untuk digunakan dalam pengobatan banyak penyakit saat ini. Sel punca dapat digunakan untuk mengobati kelainan hematopoietik dan genetik. Dalam transplantasi darah tali pusat, sel punca diinfuskan ke dalam aliran darah pasien di mana sel-sel tersebut bekerja - menyembuhkan dan memperbaiki sel dan jaringan yang rusak. Setelah engraftment sel punca berhasil terjadi, darah dan sistem kekebalan tubuh pasien akan mengalami regenerasi.

Ada berbagai macam penyakit yang dapat disembuhkan dengan sel punca darah tali pusat dan sumber-sumber sel punca lainnya yang serupa (sel punca haematopoietik), seperti sumsum tulang dan darah tepi, di antaranya kelainan sel punca, leukemia akut dan kronis , gangguan myeloproliferatif, dan banyak lagi.

Di samping sejumlah kondisi yang sekarang dapat diobati, potensi pengobatan sel punca menjadi hal yang paling menarik karena penelitian terus mengungkap berbagai kemungkinan baru. Potensi dan efikasi sel punca dalam pengobatan adalah hal yang nyata.

Penyakit yang Dapat Diobati dengan Sel Punca1

Berikut ini adalah daftar beberapa penyakit yang telah diobati dengan sel punca hematopoietik.

Tahukah Anda?

• Acute Biphenotypic Leukaemia
• Acute Lymphoblastic Leukaemia
• Acute Myelogenous Leukaemia
• Acute Undifferentiated Leukaemia
• Chronic Lymphocytic Leukaemia
• Juvenile Chronic Myelogenous Leukaemia
• Acute Myelofibrosis

• Agnogenic Myeloid Metaplasia
• Essential Thrombocythemia
• Polycythemia Vera
• Chronic Myelogenous Leukaemia

• Refractory Anaemia
• Refractory Anaemia with Excess Blasts
• Refractory Anaemia with Excess Blasts in Transformation
• Refractory Anaemia with Ringed Sideroblasts (Sideroblastic Anaemia)
• Chronic Myelomonocytic Leukaemia
• Juvenile Myelomonocytic Leukaemia

• Multiple Myeloma
• Plasma Cell Leukaemia
• Waldenstrom’s Macroglobulinemia

• Hodgkin Lymphoma
• Neuroblastoma
• Non Hodgkin Lymphoma (Burkitt’s Lymphoma)
• Retinoblastoma
• Medulloblastoma

• Aplastic Anaemia
• Congenital Dyserythropoietic Anaemia
• Fanconi’s Anaemia
• Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria

• Diamond Blackfan Syndrome
• Dyskeratosis Congenita2
• Pearson’s Syndrome
• Shwachman Diamond Syndrome

• Pure Red Cell Aplasia
• Sickle Cell Anaemia
• Beta Thalassemia Major/Cooley’s Anaemia

• Congenital Amegakaryocytosis Thrombocytopenia
• Glanzmann’s Thrombasthenia

• Bare Lymphocyte Syndrome
• Omenn Syndrome
• Reticular Dysgenesis
• Neutrophil Actin Deficiency
• SCID with Adenosine Deaminase Deficiency (ADA SCID)
• SCID which is X linked
• SCID with absence of T & B Cells
• SCID with absence of T Cells, Normal B Cells

• Kostmann Syndrome (Infantile Genetic Agranulocytosis)
• Myelokathexis

• Chediak Higashi Syndrome
• Chronic Granulomatous Disease

• Cartilage Hair Hypoplasia
• Erythropoietic Porphyria
• Systemic Mastocytosis

• Common Variable Immunodeficiency
• DiGeorge Syndrome
• Hemophagocytic Lymphohistiocytosis
• IKK Gamma Deficiency3 (NEMO Dificiency)
• IPEX Syndrome4
• Leukocyte Adhesion Deficiency
• Wiskott Aldrich Syndrome
• X linked Lymphoproliferative Disease (Duncan’s Syndrome)
• Ataxia-Telangiectasia

• Adrenoleukodystrophy
• Krabbe Disease (Globoid Cell Leukodystrophy)
• Metachromatic leukodystrophy
• Pelizaeus-Merzbacher Disease

• Niemann Pick Disease
• Sandhoff Disease
• Wolman Disease

• Hunter Syndrome
• Hurler Syndrome
• Maroteaux Lamy Syndrome
• Mucolipidosis II (I-cell Disease)
• Morquio Syndrome
• Sanfilippo Syndrome
• Scheie Syndrome
• Sly Syndrome (beta glucuronidase deficiency)

• Lesch–Nyhan Syndrome
• Osteopetrosis
• Hermansky-Pudlak Syndrome

Menyimpan darah tali pusat tidak menjamin bahwa sel-sel tersebut akan memberikan kesembuhan atau dapat digunakan dalam setiap situasi. Penggunaan pada akhirnya akan ditentukan oleh dokter yang merawat.

Referensi:

• 1 Diseases treated page. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation website. https://parentsguidecordblood.org/en/diseases. Accessed April 23, 2021.
• 2 Bizzetto R, Bonfim C, Rocha V, et al. Outcomes after related and unrelated umbilical cord blood transplantation for hereditary bone marrow failure syndromes other than Fanconi anemia. Haematologica. 2011; 96(1):134-141.
• 3 Immunodysregulation polyendocrinopathy enteropathy X-linked (IPEX) Syndrome. Stanford Children’s Health website. https://www.stanfordchildrens.org/en/service/stem-cell-transplantation/conditions/ipex-syndrome. Accessed April 5, 2021.
• 4 Picard C, J-L Casanova, Puel A, Infectious Diseases in Patients with IRAK-4, MyD88, NEMO, or IκBα Deficiency. Clin Microbiol Rev. 2011; 24(3):490-497.
• 5 Rao A, Kamani N, Filipovich A, et al. Successful bone marrow transplantation for IPEX syndrome after reduced-intensity conditioning. Blood. 2007; 109(1):383-385.
  Tono C, Takahashi Y, Terui K, et al. Correction of immunodeficiency associated with NEMO mutation by umbilical cord blood transplantation using a reduced-intensity conditioning regimen. Bone Marrow Transplantation. 2007;39(12):801-804. doi:10.1038/sj.bmt.1705658.

Penelitian Klinis

Dengan kemajuan dalam penelitian sel punca *, potensi penggunaan sel punca terus tumbuh. Uji klinis adalah salah satu kekuatan pendorong utama di balik terobosan medis, dan mereka mewakili harapan untuk keluarga dengan kondisi yang saat ini tidak memiliki obat yang dikenal.

Tergantung pada penyakitnya, perawatan sel punca * yang saat ini sedang menjalani uji klinis dapat memperlambat perkembangan penyakit atau membuka opsi medis baru yang saat ini tidak tersedia.

Ada juga penyakit di mana pengobatan sel punca * dapat membantu efek penyembuhan, tetapi penelitian lebih lanjut diperlukan untuk menentukan kandidat pasien terbaik untuk terapi sel punca, dosis sel punca yang optimal dan metode pengiriman sel, dll.

Pasien dengan penyakit yang sulit diobati atau yang saat ini “tidak dapat disembuhkan”, seperti AIDS dan jenis kanker tertentu, mungkin ingin melanjutkan keikutsertaan dalam uji coba penelitian klinis jika terapi standar tidak efektif.

Berikut adalah beberapa penyakit yang saat ini sedang menjalani uji klinis. Untuk daftar lengkap, silakan kunjungi clinicaltrials.gov

• Acute Myocardial Infarction (Heart Attack)
• Acute Respiratory Distress Syndrome (ARDS)
• Aging Frailty
• Alopecia Areata
• Alpha-Mannosidosis
• Alzheimer’s Disease
• Amyotrophic Lateral Sclerosis
• Ankylosing Spondylitis
• Autism
• BronchoPulmonary Dysplasia (BPD) (lung disorder due to premature birth)
• Cardiomyopathy
• Cartilage injury
• Cerebral palsy
• Cleft Palate Repair
• Critical Limb Ischemia
• Crohn's disease
• Diabetes, Type 1
• Diabetes, Type 2
• Diabetic Foot Ulcer
• Diabetic Peripheral Neuropathy
• Duchenne Muscular Dystrophy
• Eczema (Atopic Dermatitis)
• Encephalopathy
• Epidermolysis Bullosa
• Erectile Dysfunction
• Ewing Sarcoma
• Eye Diseases
• Fistula
• Gaucher's Disease
• Global Developmental Delay
• Graft versus Host Disease (GvHD)
• Hearing Loss (acquired sensorineural)
• Heart Failure
• Hereditary Ataxia

• HIV
• Huntington’s Disease
• Hypoplastic Left Heart Syndrome
• Intraventricular Hemorrhage
• Ischemic Heart Disease
• Liver cirrhosis
• Liver Failure
• Lupus
• Lysosomal Storage Diseases
• Metabolic Syndrome
• Multiple Sclerosis
• Non-Union Fractures
• Osteoarthritis
• Osteochondral Lesion
• Ovarian Cancer
• Parkinson’s Disease
• Peripheral Arterial Disease (PAD)
• Peyronie's Disease
• Premature Ovarian Failure
• Psoriasis
• Rheumatoid Arthritis
• Severe Combined Immunodeficiency
• Spinal cord injury
• Spinal Fusion Surgery
• Spinal muscular atrophy
• Stroke
• Surgery for Congenital Heart Defects
• Systemic Sclerosis
• Tay-Sachs Disease
• Testicular Tumour
• Traumatic Brain Injury
• Ulcerative Colitis
• Uterine Scars
• Wounds

* Sel induk yang disebutkan di sini terdiri dari garis sel lain seperti sel punca mesenkimal. Uji klinis yang tercantum di atas mungkin menggunakan garis sel punca lain, dan tidak hanya sel punca hematopoietik.

References:

• 1 Therapies in Clinical Trials Page. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation website. https://parentsguidecordblood.org/en/diseases#trial. Accessed June 14, 2021.
• 2 ClinicalTrials.org registry… NCT01883076, NCT03431480, NCT03779711. Last accessed 5 April, 2021.
• 3 Umbilical Cord Derived Mesenchymal Stem Cells Therapy in Ischemic Cardiomyopathy. ClinicalTrials.gov website. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01946048?term=cord%2Bblood&cond=Ischemic%2BHeart%2BDisease&draw=2&rank=2. Accessed April 5, 2021.
• 4 ClinicalTrials.org registry… NCT00176904, NCT04528355. Last accessed 5 April, 2021.
• 5 Mesenchymal Stem Cells and COVID-19: Cure, Prevention, and Vaccination. Hindawi.com website. https://www.hindawi.com/journals/sci/2021/6666370/. Accessed June 14, 2021.
• 6 Cady C., McAsey M., Li J. Progress towards a Stem Cell Based Therapy for Ovarian Cancer – Proceeding of the STEMSO Conference. https://www.longdom.org/open-access/progress-towards-astem-cell-based-therapy-for-ovarian-cancer.pdf. Accessed June 2, 2021.
• 7 High-Dose Chemo & Stem Cell Transplant for Testicular Cancer. American Cancer Society website. https://www.cancer.org/cancer/testicular-cancer/treating/high-dose-chemo-stem-cell.html. Published May 17, 2018. Accessed June 6, 2021.

DCR No. : 1458 QR 8.1-8-11- d, August 2019

Mengapa sel punca dapat digunakan untuk mengobati berbagai penyakit degeneratif?

Apakah penyakit degeneratif dapat disembuhkan dengan stem cell?

Apa manfaat sel punca bagi kesehatan manusia?

Bagaimana prinsip terapi sel punca tersebut?